【总结】基因治疗药物研发商
四川至善唯新生物科技有限公司是一家专注rAAV基因药物研发与*生产的国内基因治疗企业，是国内A、B两型血友病原创基因新药均获批临床的创新型药企。公司位于成都天府国际生物城，近1万平GMP生产车间已于2023年投入运行，是国家高新技术企业、成都市和高新区“潜在”独角兽企业、高新区高层次“四派”人才企业。自2018年6月成立以来，至善唯新已先后完成多轮数亿元融资，投资方包括正心谷资本、国投创业、晨兴集团、磐霖资本、德联资本和君实生物等业内知名机构。
公司在高效基因表达盒设计和载体优化方面拥有多项专利与技术，专注于开发重组腺相关病毒载体（rAAV）基因治疗原创新药，用于治疗血液、中枢神经系统、代谢系统等疾病领域，部分管线有望成为基因疗法中best-in-药物。目前公司自主研发的A型和B型血友病原创基因治疗药物已在中国医学科学院血液病医院等多个临床机构开展安全性和有效性的临床试验，多名受试者自接受治疗后血浆凝血因子活性水平显著提升并长期稳定表达，随访安全性良好，具有重要的临床意义。
公司还拥有新型痘 - 腺病毒rAAV生产系统，该生产系统克服了rAAV规模化生产的瓶颈，极大地降低了生产成本，这一革命性的新型生产系统有望将基因疗法的治疗费用大大降低，进一步提高基因治疗的可及性。
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