北海康成（上海）生物科技有限公司

成立于 2012 年，北海康成是一家立足中国、专注于罕见疾病的生物制药公司，致力于研究、开发和商业化变革性疗法。

我们由经验丰富的管理团队领导，他们在稀有领域拥有丰富的行业经验疾病，跨越研发、临床开发、监管事务、业务发展和商业化，截至 2021 年 6 月 21 日。由 151 名员工组成的人才库支持，其中 22 名拥有博士学位。和/或 M.D. 学位，我们超过 80% 的员工曾在的跨国生物制药公司, 我们的管理层团队共同拥有成功商业化罕见疾病疗法的记录主要市场(包括中国、美国、欧洲、拉丁美洲和东南亚)。利用我们管理层的专业知识，我们在推进罕见病产业，塑造中国罕见病生态系统。例如，我们的创始人薛博士目前担任中国罕见病联盟（CHARD）的副理事长。

截至到2021年6月21日，我们已经打造了一个由 13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对部分*普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，包括三个上市产品、三个处于临床阶段的候选药物、两个处于 IND 启用阶段、两个处于临床前阶段，另外三个基因治疗项目处于先导识别阶段。

在罕见病领域，我们有七种生物制剂和小分子产品和候选产品，用于治疗亨特综合征（MPS II）和其他溶酶体贮积症（LSD）、补体介导的疾病、血友病 A、代谢性疾病和罕见的胆汁淤积肝包括 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和胆道闭锁 (BA) 在内的疾病。其中，我们于2020年9月在中国内地获得用于MPS II的Hunterase®(CAN101)的上市批准。我们在新加坡健康志愿者中启动了CAN106的1期临床试验，并于2021年4月就CAN106的1期研究获得国家药监局的IND受理通知书。

在罕见的肿瘤学领域，我们正在开发用于治疗多形性胶质母细胞瘤 (GBM) 的 CAN008。截至到2021年6月21日，其他两种两种肿瘤产品CaphosolTM (CAN002)和Nerlynx®(CAN030)亦已分別在中國內地及大中化区获得了上市许可。

除了生物制剂和小分子，我们还投资于下一代基因治疗技术。我们正在使用从 LogicBio Therapeutics 获得许可的 AAV sL65 衣壳载体开发两种基因治疗产品，用于治疗法布里病和庞贝病，并可选择使用相同的载体开发两种额外的适应症和用于治疗的临床阶段基因编辑程序根据我们与 LogicBio Therapeutics 的合作协议，治疗甲基丙二酸血症 (MMA)。我们还与我们的研究合作伙伴 UMass 合作开展赞助研究计划，以开发神经肌肉疾病的基因治疗解决方案，并选择许可用于开发的资产。此外，我们正在内部开发针对不同组织的腺相关病毒 (AAV) 递送平台，例如中枢神经系统 (CNS) 和肌肉。