【总结】致力于人类罕见遗传疾病及其他疑难疾病的新型治疗技术及药物的研究与开发
辉大基因（辉大（上海）生物科技有限公司）成立于2018年，是一家从事基因治疗药物开发的临床阶段公司。公司从基因编辑底层工具出发，研发出体积更小、效率更高、特异性更强的RNA编辑工具，未来有望应用于多种疾病的治疗。 基因治疗针对中心法则源头的“DNA”环节，通过定点修复基因变异或弥补基因缺陷，可以从根源上治疗基因变异疾病，使得很多疾病有了彻底治愈的可能，拥有广阔的发展空间。2017年12月起FDA陆续批准了多款基因治疗药物上市，标志着基因治疗从实验室走向临床和商业化。辉大基因已经初步建成了药物设计、药效验证、CMC工艺开发和病毒制备等各项技术平台，并针对眼部、中枢神经和肌肉系统等多个疾病方向布局了一系列管线，已经在研究者发起的临床试验（IIT）中表现出初步疗效。
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