上海天泽云泰生物医药股份有限公司

上海天泽云泰生物医药股份有限公司（简称“公司”，地址：上海市浦东新区伽利略路11号2幢）成立于2020年3月，是一家专注于基因与细胞治疗（CGT）领域的创新型生物医药企业。公司致力于解决重大疾病的临床难题，已构建起集“基因编辑工具创新、新型递送载体开发、规模化产业落地”于一体的全链条、高壁垒技术平台，旨在开发具有全球竞争力的FIC／BIC（First-in-／Best-in-）基因与细胞治疗药物。

公司自成立以来即高度重视核心技术的研发与储备，已在递送、编辑和再生三大关键底层技术领域形成了清晰的技术演进和迭代思路，聚焦关键技术深耕、多技术路线协同及新一代技术布局。其中：（1）递送载体作为实现治疗基因安全高效递送到靶细胞的关键工具，公司建立了ViVec®AAV病毒载体递送平台与ViLNP®脂质纳米粒递送技术平台双核心技术主线，多维兼顾载体效率、装载容量、靶向性与免疫原性等因素。（2）编辑技术是基因治疗迈向“精准修复”的革命性核心驱动力，公司构建了以ViCas®精准编辑平台（AaCas12bMax系统）和R2逆转座子整合平台为核心的双技术体系。两者分别代表“可控的精准编辑”和“长期稳定的功能整合”两条互补递进的技术路线，形成了覆盖从基因敲除到大片段功能基因插入的全链路编辑能力。（3）再生技术是实现干细胞再生治疗的基础，公司基于胚胎干细胞（ESC）技术，构建了覆盖定向分化、基因编辑工程化改造和规模化生产的细胞可编程技术平台，为拓展多类细胞治疗产品奠定了技术基础。

公司在研管线丰富，现有5款主要在研药品管线，覆盖眼科及视网膜疾病以及中枢神经系统疾病领域，其中2个产品处于III期临床试验阶段，2个产品处于I/II期临床试验阶段；产品获得2项CDE突破性疗法认定（BTD）、2项FDA快速通道资格（FTD）、3项FDA孤儿药资格认定（ODD）、3项FDA罕见儿科疾病认定（RPDD）。进度*快的针对结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗产品目前已完成临床III期入组。该适应症是一种严重的致盲性视网膜退行疾病，也是东亚人群*频发的RP类疾病，目前无治疗手段。公司已完成的I/II期临床研究取得了非常好的有效性和安全性数据，预计2026年申报BLA，有望成为全球*家获批上市的针对BCD的治疗产品。该产品此前也因其全球创新性被作为上海科技创新成果展“生物医药”板块的展品进行展出。另一个针对神经退行性疾病（帕金森）的产品是全球*中美同步获批的双靶点治疗帕金森的基因治疗产品。目前临床I/II期入组完毕，疗效潜在全球*佳，市场潜力巨大。

公司由赵小平博士作为控股股东与实际控制人，拥有一支国际化的研发与管理团队。通过在上海、深圳、重庆、北京等设立全资子公司，已完成覆盖研发、生产及临床运营的全国性战略布局。公司在上海外高桥意威路177号拥有一个商业化生产基地，已提交生产许可证的申请，总面积超13,000㎡，拥有病毒载体生产线（产能覆盖50L、200L、500L（预留））、细胞生产线及配套的工艺开发实验室、分析方法开发实验室、质量控制实验室和仓储区。

未来，公司将坚定践行“让所有疾病都有治愈的机会”这一使命，致力于将前沿的基因递送和基因编辑技术转化为临床可及的治疗方法，造福全球患者。