研发用于治疗罕见病的基因药物。 研发管线涉及遗传性神经疾病、遗传性血液病、遗传性视网膜疾病、遗传性肌肉萎缩疾病和遗传性代谢疾病等多个方向,且多个管线已进入临床筹备阶段,公司也建立的较为完善的遗传性神经疾病基因治疗研发平台,遗传性血液病细胞基因治疗研发平台和遗传性眼科疾病基因治疗研发平台,能针对相同领域内由于不同基因突变导致的的不同罕见病快速地推动新的基因治疗药物研发。
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