【总结】专注ASO药物领域研发商
苏州安天圣施医药科技有限公司,位于苏州工业园区,公司系中国*以RNA剪接和RNA编辑为靶标研发反义寡核苷酸(antisenseoligonucleotide,ASO)药物的公司,拥有多项国际*新ASO技术。公司有多个项目在推进中,其中针对DMD(杜氏肌营养不良症)、SCA3(脊髓小脑性共济失调3型)等疾病的药物研发已取得重要进展。公司创始人华益民是ASO药物领域全球顶级的科学家,是全球销售*多小核酸药物诺西那生(Nusinersen,商品名Spinraza)的主要发明人。公司在原有技术基础上优化升级,发明了新一代干预RNA剪接的5DASO和新型ASO诱导RNA编辑的ANISPR等以ASO为核心的新药研发技术。
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